近年，“天價(jià)針”“天價(jià)藥”讓罕見(jiàn)病的話(huà)題逐漸進(jìn)入大眾視野。罕見(jiàn)病，顧名思義，患者少，發(fā)病率低于0.01%，故而針對這類(lèi)疾病的藥品研發(fā)成本高、藥價(jià)高昂，如何“用得起藥”成了罕見(jiàn)病患者的“心頭病”。近年來(lái)，深圳市醫療保障局持續推動(dòng)解決罕見(jiàn)病用藥保障難題，建立起“基本醫保+大病保險+深圳惠民?！钡暮币?jiàn)病用藥保障機制，大大減輕了罕見(jiàn)病患者的用藥負擔，讓罕見(jiàn)病患者用藥可及、用藥有保。

　　基本醫保減輕費用負擔

　　“一家人又有了希望”

　　“孩子確診的時(shí)候，我的心都碎了，好像有人為他的生命按下了加速鍵?！?021年，兩歲的希希（化名）被確診患有罕見(jiàn)病脊髓性肌萎縮癥（SMA），也被稱(chēng)為嬰幼兒漸凍癥，疾病導致他的骨骼變形、肌肉萎縮，連筷子都無(wú)法拿起。希希爸爸看在眼里，疼在心里，“孩子就是我們一家的希望”。

　　患病之后，因為用不起特效藥，希希每天都要承受病痛的折磨。就在全家人心灰意冷的時(shí)候，傳來(lái)了好消息——深圳落地罕見(jiàn)病“國談藥”，原價(jià)70萬(wàn)元/針的SMA特效藥諾西那生鈉注射液被納入醫保范圍，通過(guò)國家醫保談判降至約3.3萬(wàn)元/針。經(jīng)深圳基本醫保報銷(xiāo)90%后，每針實(shí)際支付僅3000余元，負擔大為減輕，希希也因此正常用上了藥。

　　“用藥之后，孩子體質(zhì)、體重都有所改善，已經(jīng)能用筷子吃飯了。我們一家的希望也越來(lái)越大！”希希爸爸激動(dòng)不已。

　　深圳醫保一直高度關(guān)注罕見(jiàn)病用藥保障工作，對納入國家醫保藥品目錄的罕見(jiàn)病藥品全部落實(shí)基本醫療保障待遇，以希希使用的諾西那生鈉注射液為例，截至目前，已有537人次用藥。

　　同時(shí)，深圳醫保在2021年實(shí)施了門(mén)診特定病種政策，將血友病、肺動(dòng)脈高壓、多發(fā)性硬化癥等7種罕見(jiàn)病納入門(mén)診特定病種保障，由醫?；鸾o予更高比例、更高限額保障，最高報銷(xiāo)90%，每年可為全市近2800名患者減負1.5億元。此外，2023年10月后，深圳醫保又在基本醫療保險基礎上新增了大病保險，對參?；颊叩母哳~醫療費用給予“二次報銷(xiāo)”，最高報銷(xiāo)100萬(wàn)元，進(jìn)一步減輕罕見(jiàn)病患者醫療費用負擔。

　　惠民保進(jìn)一步加強保障

　　“沒(méi)有它，我很難堅持下來(lái)”

　　2019年，23歲的小于忽然感到四肢無(wú)力，甚至無(wú)法正常走路，于是在家人陪同下前往深圳中山大學(xué)醫院就醫，最終被確診為晚發(fā)型龐貝?。↙OPD）?！奥?tīng)到這個(gè)噩耗時(shí)猶如晴天霹靂?！毙∮谡f(shuō)，當時(shí)都不知道該怎樣面對接下來(lái)的人生。

　　“15天就要用一次藥，一年就要100多萬(wàn)?！毙∮谶€記得第一次看到醫院繳費單時(shí)被嚇得目瞪口呆，“用藥真的太貴了，掏空家底也填不上?！贬t療費用高昂，最開(kāi)始小于只能選擇幾個(gè)月用藥一次，但由于用藥間隔期過(guò)長(cháng)，疾病的進(jìn)程只是放緩了，但依舊在惡化，肌肉萎縮由四肢逐漸發(fā)展至呼吸系統，甚至導致呼吸困難。

　　轉機出現在2023年5月，由深圳醫保指導推出的“深圳惠民?！闭桨l(fā)布，保費標準為88元/人/年，醫保個(gè)人賬戶(hù)即可購買(mǎi)，緊密銜接基本醫保，低價(jià)格高待遇，參保條件“不限病種、不限既往病史、不限戶(hù)籍、不限年齡”，實(shí)行“一站式結算”便利措施，龐貝病等7種罕見(jiàn)病的高額自費藥被納入了專(zhuān)項保障范圍，最高報銷(xiāo)70%、年保障額度50萬(wàn)元。

　　“今年終于可以按醫囑進(jìn)行用藥了?！备鶕t生提出的治療方案，小于2023年全年用藥16次，“深圳惠民?！睅退醋罡哳~度支付了50萬(wàn)元?！叭绻麤](méi)有‘深圳惠民?！膸头?，我恐怕很難堅持下來(lái)?！毙∮谡f(shuō)。如今，雖然疾病沒(méi)有痊愈，但好在小于已經(jīng)找到了一份穩定的工作，生活也逐漸步入正軌。

　　據悉，“深圳惠民?！痹趪裔t保藥品目錄外為罕見(jiàn)病用藥費用保障缺口提供了重要補充，也是多層次醫療保障體系的重要組成部分。醫保目錄內的罕見(jiàn)病藥品經(jīng)基本醫保報銷(xiāo)后，“深圳惠民?！边€可進(jìn)一步報銷(xiāo)80%，年保障額度120萬(wàn)元。

　　針對醫保目錄外藥品，除納入了7種罕見(jiàn)病高價(jià)自費特效藥品外，“深圳惠民?！边€將治療嚴重進(jìn)行性脊柱畸形等罕見(jiàn)病的部分“港澳藥械通”藥械納入保障范圍，最高報銷(xiāo)50%，年保障額度50萬(wàn)元，保障患者有效使用國際先進(jìn)藥械。同時(shí)暢通用藥渠道，指定8家定點(diǎn)零售藥店作為罕見(jiàn)病高價(jià)自費藥供應機構，4家罕見(jiàn)病協(xié)作網(wǎng)醫院作為我市定點(diǎn)醫院，確?；颊哂玫蒙?、能報銷(xiāo)。目前，“深圳惠民?！币牙塾嫳Ｕ铣?萬(wàn)人次，賠付1.5億元；其中，保障了罕見(jiàn)病患者212人次，賠付648萬(wàn)元。

　　激勵大灣區學(xué)科建設

　　“罕見(jiàn)病不再‘罕治’”

　　“以前看到很多罕見(jiàn)病患者因為藥價(jià)昂貴而不得不降低用藥頻率，甚至放棄治療的時(shí)候都會(huì )感到很痛心?！毕愀鄞髮W(xué)深圳醫院罕見(jiàn)病醫學(xué)中心（籌）副主任杜啟峻表示，罕見(jiàn)病的臨床患者案例本來(lái)就少，再加上部分罕見(jiàn)病患者顧慮醫療費用而放棄治療，導致治療罕見(jiàn)病的醫生也很“罕見(jiàn)”，患者從生病問(wèn)診到確診少則需要幾年，多的十幾年。

　　杜啟峻說(shuō)，需要感謝深圳醫保對罕見(jiàn)病的持續關(guān)注，不斷破解罕見(jiàn)病用藥保障難題，“讓更多罕見(jiàn)病患者用藥負擔減輕，‘吃得起藥、看得起病’?！苯陙?lái)，他慶幸越來(lái)越少看到那些令人惋惜的場(chǎng)景。同時(shí)，深圳醫保出臺了單獨支付政策，罕見(jiàn)病“國談藥”不納入參保人普通門(mén)診年度報銷(xiāo)限額、不列入醫院住院醫療總費用核算范圍，“醫生不用顧慮因為用了高價(jià)藥物導致醫院總費用超支，在治療時(shí)才更好大展拳腳?！?/p>

　　“明顯能感受到的變化是，深圳罕見(jiàn)病患者逐漸開(kāi)始敢看病、敢治療，有了更多的臨床案例，醫生的診療水平也在過(guò)程中不斷提高?！倍艈⒕f(shuō)，這種“雙向奔赴”既吸引了更多罕見(jiàn)病患者來(lái)深就醫，也同樣激勵著(zhù)深圳在罕見(jiàn)病學(xué)科建設上更進(jìn)一步，形成正向循環(huán)，為大灣區罕見(jiàn)病治療水平的提升發(fā)揮著(zhù)巨大作用。

　　據悉，港大深圳醫院目前已開(kāi)展超過(guò)100個(gè)罕見(jiàn)病病種的診療，正努力打造國家罕見(jiàn)病區域醫療中心。自去年“深圳惠民?！北Ｕ仙б院?，港大深圳醫院已接收了10多位罕見(jiàn)病患者入院治療，較以往明顯增長(cháng)。

　　“如今，通過(guò)深圳醫保的多重保障，更多罕見(jiàn)病患者基本能夠負擔用藥費用，配合更優(yōu)化的治療方案，醫院對罕見(jiàn)病的治療也更具信心?！倍艈⒕f(shuō)，醫保醫療協(xié)同保障，罕見(jiàn)病患者的路將走得更好更遠。

　　對于未來(lái)，杜啟峻說(shuō)，希望更多治療罕見(jiàn)病的藥物能夠被納入深圳醫療保障范圍，逐步推進(jìn)，努力讓更多罕見(jiàn)病患者“病有所醫、醫有所藥、藥有所?！?，不放棄每個(gè)小群體，讓罕見(jiàn)病不再“罕治”。